Gotas activadas por luz devuelven la vista a ratones ciegos

Científicos de Barcelona han desarrollado una nueva clase de fármacos activados por luz que restauraron el comportamiento guiado por la visión en ratones ciegos, sin terapia génica, implantes retinianos ni equipos de iluminación especializados.

El consorcio, liderado por el Institut de Bioenginyeria de Catalunya (IBEC) junto con la Universidad de Barcelona, el Instituto Ramón y Cajal, la Universidad Autónoma de Barcelona y otros socios, creó una familia de pequeñas moléculas fotoconmutables llamadas prosthe6. Los compuestos actúan sobre las neuronas bipolares ON y la proteína mGlu6 en los circuitos que sobreviven en la retina, cambiando de forma al exponerse a la luz para desencadenar la misma señal que enviaría al cerebro un fotorreceptor sano.

"Estas moléculas no curan la ceguera", afirmó Pau Gorostiza, profesor de investigación ICREA en el IBEC y colíder del estudio, "pero son notablemente eficaces para restaurar la vista" mediante un enfoque que describió como sencillo y potencialmente favorable para el paciente. La coautora principal Rosalba Sortino señaló que el objetivo del equipo era "restaurar la visión mediante un mecanismo molecular lo más parecido posible al funcionamiento de una retina sana".

En pruebas con modelos de ratón de degeneración macular asociada a la edad y retinitis pigmentosa, dos de los compuestos más prometedores, prosthe6-12 y prosthe6-15, restauraron de forma espontánea la conducta de evitación de la luz en condiciones normales de interior y luz diurna nublada, sin necesidad de entrenamiento. Según el estudio publicado en el Journal of the American Chemical Society, las moléculas también restauraron los movimientos oculares sacádicos en larvas de pez cebra cegadas.

Lo que distingue este enfoque de los tratamientos experimentales existentes es el método de administración: los compuestos funcionaron aplicados como gotas oculares o mediante inyección intraocular, sin alterar los genes del paciente ni requerir un dispositivo implantado. Los investigadores estudian ahora la seguridad y formulación de los fármacos, con el objetivo de prolongar la duración de la función visual restaurada, y colaboran con la spin-off Eyelumina para recaudar fondos que permitan avanzar hacia ensayos clínicos.

La degeneración macular asociada a la edad y la retinitis pigmentosa se encuentran entre las principales causas de ceguera irreversible en el mundo, y los tratamientos actuales, como la terapia génica o los implantes retinianos, son invasivos, costosos o se limitan a mutaciones específicas. Un fármaco en forma de gotas que funcione ante distintas causas de pérdida de fotorreceptores podría, si tiene éxito en ensayos humanos, llegar a muchos más pacientes que las opciones actuales.