Işıkla Aktif Göz Damlası Kör Farelerde Görüşü Geri Getirdi

Barselona'daki bilim insanları, gen tedavisi, retina implantı ya da özel ışıklandırma ekipmanı olmadan kör farelerde görsel davranışı geri kazandıran yeni bir ışığa duyarlı ilaç sınıfı geliştirdi.

Katalonya Biyomühendislik Enstitüsü'nün (IBEC) öncülüğünde Barselona Üniversitesi, Ramón y Cajal Enstitüsü, Barselona Otonom Üniversitesi ve diğer ortakların katılımıyla oluşturulan konsorsiyum, prosthe6 adı verilen ışıkla şekil değiştirebilen küçük moleküllerden oluşan bir aile geliştirdi. Bileşikler, retinada hayatta kalan devrelerdeki ON-bipolar nöronları ve mGlu6 proteinini hedef alıyor; ışığa maruz kaldıklarında şekil değiştirerek sağlıklı bir fotoreseptörün beyne göndereceği sinyali tetikliyor.

Çalışmayı birlikte yöneten IBEC'ten ICREA araştırma profesörü Pau Gorostiza, "Bu moleküller körlüğü tedavi etmiyor" dedi, "ancak görüşü geri kazandırmada dikkat çekici derecede etkililer" diyerek yaklaşımı basit ve hasta dostu olarak nitelendirdi. Çalışmanın ortak ilk yazarı Rosalba Sortino ise ekibin amacının "görüşü, sağlıklı retinanın çalışma biçimine olabildiğince yakın bir moleküler mekanizmayla geri kazandırmak" olduğunu söyledi.

Yaşa bağlı makula dejenerasyonu ve retinitis pigmentoza fare modellerinde yapılan testlerde, en umut verici iki bileşik olan prosthe6-12 ve prosthe6-15, sıradan iç mekan ve bulutlu gün ışığı koşullarında, herhangi bir eğitim gerektirmeden kendiliğinden ışıktan kaçınma davranışını geri kazandırdı. Journal of the American Chemical Society'de yayımlanan çalışmaya göre moleküller, kör edilmiş zebra balığı larvalarında da sıçramalı göz hareketlerini geri getirdi.

Bu yaklaşımı mevcut deneysel tedavilerden ayıran şey, uygulama yöntemi: bileşikler, hastanın genlerini değiştirmeden veya bir implant gerektirmeden, göz damlası ya da göz içi enjeksiyon şeklinde uygulandığında etkili oldu. Araştırmacılar şimdi ilaçların güvenliğini ve formülasyonunu inceliyor, geri kazandırılan görsel işlevin ne kadar sürdüğünü uzatmayı hedefliyor ve klinik denemelere yönelik geliştirme için fon toplamak amacıyla yan kuruluş Eyelumina ile çalışıyor.

Yaşa bağlı makula dejenerasyonu ve retinitis pigmentoza, dünya genelinde geri döndürülemez körlüğün başlıca nedenleri arasında yer alıyor; gen tedavisi veya retina implantları gibi mevcut tedaviler ise invaziv, pahalı ya da belirli mutasyonlarla sınırlı. İnsan denemelerinde başarılı olursa, damla bazlı bir ilaç, fotoreseptör kaybının farklı nedenlerinde işe yarayarak bugünkü seçeneklerden çok daha fazla hastaya ulaşabilir.