AlphaFold помогает перепроектировать белки для редактирования генов, снижая нецелевые эффекты

Исследователи использовали систему искусственного интеллекта AlphaFold для перепроектирования белков, редактирующих гены, сделав их более безопасными за счет уменьшения непреднамеренных изменений ДНК. Работа, опубликованная в Nature, решает постоянную проблему безопасности генной терапии: нецелевые эффекты, когда инструменты редактирования ошибочно изменяют неправильную генетическую последовательность.

Эти нецелевые ошибки затрагивают пациентов, проходящих терапию редактирования генов. Поскольку геном человека огромен, даже редкие последовательности ДНК могут случайно встречаться несколько раз. Хотя вероятность единичного нецелевого редактирования низка, терапия часто требует редактирования множества клеток, что делает ошибки почти неизбежными. Это было серьезным препятствием для разработки безопасных методов лечения.

Значимость заключается в улучшении профиля безопасности редактирования генов, что имеет решающее значение для продвижения терапии от исследований к широкому клиническому применению. Снижая нецелевые эффекты, модифицированные белки могут уменьшить риск непреднамеренных генетических изменений, потенциально делая генную терапию более надежной и приемлемой для лечения заболеваний.

Команда использовала AlphaFold, программу ИИ, изначально разработанную для предсказания структур белков, чтобы выявить ключевые области в белках для редактирования генов, ответственные за нецелевую активность. Затем они модифицировали эти конкретные области, чтобы минимизировать ошибки. Исследование было опубликовано в недавнем выпуске Nature, хотя точная дата не указана в источнике.

Редактирование генов было открыто около двух десятилетий назад, и первые терапии на его основе только начинают появляться. Однако проблемы безопасности сохранялись. Предыдущие усилия были сосредоточены на минимизации нецелевых редактирований, но этот подход с использованием ИИ для перепроектирования самих белков представляет собой новую стратегию.

Следующие шаги, вероятно, включают дальнейшее тестирование этих перепроектированных белков на доклинических моделях и в конечном итоге на людях. Источник предполагает, что этот метод может привести к созданию более безопасных инструментов редактирования генов, потенциально ускоряя разработку терапий для генетических заболеваний. Однако в источнике не указаны конкретные сроки или следующие эксперименты.