AlphaFold帮助重新设计基因编辑蛋白以减少脱靶效应

研究人员利用人工智能系统AlphaFold重新设计了基因编辑蛋白，通过减少对DNA的意外编辑使其更安全。这项发表在《自然》杂志上的研究解决了基因治疗中一个持续存在的安全问题：脱靶效应，即编辑工具错误地改变了错误的基因序列。

这些脱靶错误会影响接受基因编辑治疗的患者。由于人类基因组庞大，即使是罕见的DNA序列也可能偶然出现多次。虽然单次脱靶编辑的概率很低，但治疗通常需要编辑许多细胞，使得错误几乎不可避免。这一直是开发安全治疗的主要障碍。

其意义在于改善基因编辑的安全性，这对于将治疗从研究推进到广泛的临床应用至关重要。通过减少脱靶效应，修改后的蛋白可以降低意外基因变化的风险，可能使基因治疗在治疗疾病方面更可靠和可接受。

研究团队使用了AlphaFold——一个最初设计用于预测蛋白质结构的人工智能程序——来识别基因编辑蛋白中负责脱靶活性的关键区域。然后他们修改了这些特定区域以最小化错误。该研究发表在最近一期的《自然》杂志上，但来源中未指定确切日期。

基因编辑大约在二十年前被发现，基于它的首批治疗现在正在出现。然而，安全挑战一直存在。之前的努力主要集中在最小化脱靶编辑上，但这种使用AI重新设计蛋白质本身的方法代表了一种新策略。

下一步可能涉及在临床前模型和最终在人类中进一步测试这些重新设计的蛋白。来源表明，这种方法可以导致更安全的基因编辑工具，可能加速遗传疾病治疗的开发。然而，来源中未详细说明具体时间表或下一步实验。